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上转换纳米粒子载体基因剪刀工具可实现基因编辑可控万芳潘长江

文章来源:国艺娱乐网  |  2020-02-14

来自南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研人员日前在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说,他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体,可实现基因编辑可控,在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。

据介绍,研究人员新开发的方法采用了一种名叫“上转换纳米粒子”的非病毒载体。这些被“锁”在“基因剪刀”CRISPR-Cas9体系上的纳米粒子可被细胞大量内吞。由于这些纳米粒子具有光催化性,在无创的近红外光照射下,纳米粒子可发射出紫外光,打开纳米粒子和Cas9蛋白之间的“锁”,使Cas9蛋白进入细胞核,从而实现精准的基因剪切。研究显示,这种方法的有效性已在体外细胞和小鼠活体肿瘤实验中得到验证。

基因相关资讯介绍:

由专家历时一年半、多次修改制定的《单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南》24日在《中华心血管病》杂志发表,标志着心血管疾病诊疗向精准化、个体化方向迈出坚实一步。

《指南》由中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组、中国医疗保健国际交流促进会精准心血管病分会组织专家制定。

单基因遗传性心血管疾病是指由单基因突变导致并符合孟德尔遗传规律的心血管疾病,数量达百余种。很多这类疾病临床表现高危,导致猝死和心衰,在我国发病人群总数庞大,且呈现家族聚集的特点。

近年来,随着基因组学、蛋白质组学等技术的发展,人类进入精准医学时代。基因诊断在单基因遗传性心血管疾病的诊断、危险评估、防治以及选择性生育方面的作用日益重要,但国内外皆缺少针对性、综合性的指南。

中国医学科学院阜外医院惠汝太、宋雷团队在单基因遗传性心血管疾病方面连续20年进行研究,积累了大量数据和案例。由惠汝太教授、宋雷教授牵头制定的《指南》针对临床相对常见、致病基因明确的单基因遗传性心血管疾病,从致病基因、检测基因、适用人群、临床应用等方面进行了规范。

纳入《指南》的单基因遗传性心血管疾病,包括肥厚型心肌病、扩张型心肌病、代谢性心肌病等心肌病,长QT综合征、Brugada综合征等心脏离子通道病,以及遗传性主动脉疾病、家族性高胆固醇血症等。

“目前心血管医生对基因诊断的作用及适用范围普遍认识不足。”宋雷说,“《指南》的制定,将有助于促进基因检测在单基因遗传性心血管疾病临床诊治中的合理规范使用,提升此类疾病的临床诊治水平。”

专家同时提醒,针对单基因遗传性心血管疾病的基因诊断应在具备相关资质的实验室开展,相关遗传咨询工作应由受过专业训练的遗传咨询师进行。

2017年12月,中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组、《中华心血管病》杂志组织专家发表了《中国成年人肥厚型心肌病诊断及治疗指南》。

纳米粒子简介:

纳米粒子是指粒度在1—100nm之间的粒子(纳米粒子又称超细微粒)。属于胶体粒子大小的范畴。它们处于原子簇和宏观物体之间的过度区,处于微观体系和宏观体系之间,是由数目不多的原子或分子组成的集团,因此它们既非典型的微观系统亦非典型的宏观系统。

1959年末,诺贝尔奖获得者理查德·费曼在一次演讲中首次提出纳米概念,但真正有效地研究纳米粒子开始于二十世纪六十年代。1963年U yeda等人用气体冷凝法制备了金纳米粒子。自从1984年德国科学家Gleiter等人首次用惰性气体凝聚法成功地制得铁纳米微粒以来,标志着纳米科学技术正式诞生。近十多年,越来越多的科学家致力于纳米材料的相关研究中并在制备、性质和应用方面都取得了丰硕的研究成果。

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